在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，百济神州RATIONALE研究数据将会重磅亮相。这项全球瞩目的研究，不仅是消化道肿瘤领域第一个由中国研究者担任LeadingPI的全球Ⅲ期研究，也是第一个食管鳞癌全球(含中国大陆地区）研究。在这诸多第一的背后，是中国研究者们数十年积累心血的结果，也标志着中国临床研究的不断崛起与发展！
为此，本报携手百济神州特设“RATIONALE研究者说”系列专家访谈栏目，回顾全球研究历程，分享成功经验，畅谈未来方向。本期特邀RATIONALE研究全球领导者、医院沈琳教授接受访谈，现整理精要如下，以飨读者。
沈琳教授医院医院副院长、北京市肿瘤防治研究所副所长、消化肿瘤内科主任、I期临床试验病房主任；年北京学者；中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会侯任主任委员；中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会首届主任委员；中国临床肿瘤学会临床研究专家委员会主任委员；中国抗癌协会胃癌专业委员会秘书长；中国抗癌协会大肠癌专业委员会副主任委员；北京癌症防治学会理事会轮值理事长。
领先全球，国人骄傲：共同体会RATIONALE研究的不同凡响
《论坛报》：您认为RATIONALE研究的成功有哪些重要意义？沈琳教授：RATIONALE研究具有多方面的重大意义和价值。首先从研究设计来讲，这是一项高水平的Global临床研究，真正具有全球代表性。其一，地域分布上，研究纳入人群覆盖了亚洲国家、欧洲国家和美国，且各地区和国家入组患者比例较为均一。这与既往以中国人群为主的Global临床研究有很大不同，既往国际人群占比通常很少。其二，与KEYNOTE-研究不同，RATIONALE研究完全针对食管鳞癌而不包括腺癌。食管鳞癌的生物学特征在不同人种中是比较一致的，由此，这项Global研究的结果更具有普遍的价值。其三，在对照组治疗方案选择上，我们充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗（编者语：该研究化疗包含三种选择：紫杉醇/伊立替康/多西他赛）作为对照。这些研究设计特点使RATIONALE研究结果成为适用于不同国家的非常高级别的循证医学证据。
RATIONALE研究的结果也是令我们非常高兴的：无论是主要终点——意向性治疗（ITT）人群总生存期（OS），还是预设的亚组人群（如PD-L1CPS≥10）OS，都获得了超出我们预期的结果。ITT人群中，替雷利珠单抗显著降低死亡风险超过30%；PD-L1高表达人群获益则更大，近一半的患者死亡风险下降。因此，这项代表国际水平的研究数据充分确证了替雷利珠单抗在食管鳞癌二线单药治疗中显著优于化疗的疗效，能够为患者带来显著的OS获益。
沈琳教授高度评价RATIONALE研究
中国研究者“掌舵”：汇聚全球智慧，引领食管癌Global研究新航向
《论坛报》：您在RATIONALE研究过程中的全球协调和质量控制方面倾注了大量心血，请您为我们分享其中一些印象深刻的细节。沈琳教授：由于东西方食管癌病理类型分布的巨大差异，欧美专家对食管癌的认知与我们有很大区别。中国食管癌患者95%以上为鳞癌，而欧美国家70%以上为腺癌。食管鳞癌和腺癌无论生物学特征还是临床病理特征、临床实践，都是存在很大差异的两种类型，而RATIONALE研究要纳入的是食管鳞癌，而非“食管癌”。经过反复地沟通，我们最终达成了意见的统一。
入组患者的入排标准以文字形式体现在研究方案中看似并不复杂，但真正在入组过程中大家会遇到各种特殊情况。要保证研究质量，我们必须确保入组的每一例患者都严格符合既定的标准和条件，要做出高质量的Global临床研究，各个国家的参研中心都必须严格遵循统一标准去执行，这在所有多中心临床研究中都是非常重要的，也是RATIONALE研究成功的重要原因之一。
历史性跨越：RATIONALE研究书写消化道肿瘤领域浓墨重彩的一笔
《论坛报》：您是我国肿瘤临床研究飞速发展的亲历者，见证了中国研究者国际地位和话语权的一路变迁。对此，您有哪些深刻的感触？沈琳教授：从二十世纪末中国研究者开始参与到Global临床研究中，我们贡献的病例数并不少，却少有话语权，大多是基于国际同行已经设计好的临床方案参与其中、把中国患者入组进去，虽然能够有一席之地，但我们本质上只是跟随和学习。
到了二十一世纪初，由于经验和能力的提升，在领域内相关Global临床研究中我们担任了中国区的PI并成为全球主要研究者委员会委员，有了一定话语权，研究设计中会一定程度融入中国的临床实践现状，并且因为我们出色的研究质量，中国研究者一步步获得了国际认可，我们也逐渐建立起了信心。
前些年国内部分药企也开展了一些Global临床研究，以中国人群为主、常常占到3/4以上甚至更高比列，其他国家的参与度非常低，研究的全球代表性是十分有限的。因此，RATIONALE研究是真正意义上消化道肿瘤领域由中国研究者担任LeadingPI、结合了国内临床治疗需求的一项完全国际化的全球多中心Ⅲ期临床研究，这对中国研究者也是一次非常好的尝试和成长机会，同时也离不开百济神州公司的国际视野、行动魄力和雄厚实力。中国的食管癌患者数量占到了全球一半以上，我们的临床经验不逊于国际先进水平，从实力上来讲，中国研究者完全能够胜任主导这样的Global研究。RATIONALE研究取得如此优异的结果，也让国际同行看到了我们中国的科研水平、中国企业的雄心和格局。所以我们还是非常欣慰和自豪的。
实力与信心并存，我国消化道肿瘤领域学术水平如日之升
中国精神，玉汝于成：十余载上下求索，攻坚消化道肿瘤，率先创立诸多前沿体系
《论坛报》：您带领团队创立了诸多重要成果，引领着国内消化道肿瘤领域的学科发展。请您为我们介绍下成绩背后的心路历程。沈琳教授：消化道肿瘤学科一度发展艰难，因为其肿瘤生物学行为非常复杂，早年国际上
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